GC녹십자·한미약품, 파브리병 신약 美 기술수출⋯최대 6347억 규모

[아이뉴스24 전다윗 기자] GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 파브리병 치료제 후보물질을 미국 희귀질환 전문기업에 최대 6350억원 규모로 기술수출했다.

GC녹십자와 한미약품은 미국 바이오마린 파마슈티컬과 차세대 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)'에 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

이번 계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 글로벌 개발과 상업화를 주도한다. 다만 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가 및 상업화를 담당한다.

계약 규모는 최대 4억7500만달러(약 6347억원)다. 양사는 반환 의무가 없는 선급금 7000만달러(약 935억원)를 받고, 개발 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 4억500만달러(약 5412억원)를 추가 수령할 수 있다. 제품 출시 이후에는 별도의 로열티도 받는다.

LA-GLA는 희귀 유전질환인 파브리병을 치료하기 위한 차세대 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 기존 ERT가 2주마다 정맥주사(IV)로 투여되는 것과 달리, LA-GLA는 반감기를 연장하고 안정성을 개선하도록 설계돼 피하(SC) 투여가 가능하다. 양사는 월 1회 투여를 목표로 개발해 왔으며, 비임상 연구에서는 신장 기능과 혈관·말초신경계 관련 지표에서 효능을 확인했다.

이 후보물질은 한미약품의 약물 지속형 플랫폼 기술과 GC녹십자의 효소대체요법 개발·생산 역량을 결합해 개발됐다. 양사는 2020년 공동 개발에 착수했으며, 현재 글로벌 임상 1/2상을 진행하고 있다. 2024년엔 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정됐다.

바이오마린은 희귀 유전질환 치료제의 개발 및 글로벌 상업화에 전문성을 보유한 바이오기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야의 역량을 강화했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 "LA-GLA는 국내 제약사 간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발 가능성을 높였다는 점에서 의미 있는 성과"라며 "이번 협력을 통해 글로벌 개발을 가속화하고 국내 환자들에게도 새로운 치료 선택지를 제공하겠다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 기술수출은 양사의 긴밀한 연구개발 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과"라며 "앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것"이라고 밝혔다.

한편, 파브리병은 당지질 분해 효소인 '알파-갈락토시다아제 A'가 부족해 체내에 당지질이 쌓이는 유전성 희귀질환이다. 축적된 당지질은 신장과 심장, 신경계 등 주요 장기에 손상을 일으킬 수 있다.